齐鲁网·闪电新闻3月5日讯 “虎”力全开向前开，直通2022全国两会。两会期间，闪电新闻·山东电视新闻频道策划推出《两会每日话题》，带着基层群众的问题和建议对话全国人大代表。今天，一起关注“让更多罕见病患者‘药有所保’”。
小石头，今年4岁。2018年，仅8个月的他被确诊为SMA脊髓型肌肉萎缩症。SMA又被称为婴幼儿渐冻症，是一种罕见病。患儿若不及时治疗，全身肌肉会渐渐萎缩，“最后甚至连呼吸也无法正常进行”。但在当时，这种病的救命药高达70万一针，一年需要打6针，总计费用需要420余万元，而且需要终生服药，这让绝大多数患病家庭陷入绝望。
石头爸爸马恒祥告诉闪电新闻记者，听到孩子确诊的消息后，整个家庭都崩溃了。“刚当上了爸爸妈妈，突然一下子晴天霹雳，那段时间真的是在黑夜里度过的。”
2021年3月，救命药“诺西那生”降价，从一针70万元降至每年6针55万元，这让石头一家人看到了希望。但费用仍然不是一个普通家庭可以承担的。希望之中也夹杂着绝望。
2021年12月3日，这是马恒祥永远记住的一个日子——救命药纳入国家医保。“经过医保局谈判，石头用的救命药纳入国家医保，现在每针只需要3.3万元，费用我们可以承担起了！”
这让石头爸爸看到了希望。但在石头的康复过程中，爸爸又遇到了难题。
他联系到闪电新闻记者，希望“捎话”给全国人大代表，呼吁社会对罕见病患儿提供更多的关注和帮助——目前国内针对罕见病患者的康复训练设施和资源相对缺乏，包括能针对罕见病的医院、康复室等都比较薄弱，甚至可以说比较“罕见”；在罕见病药物研发上，能否有更多的政策支持或者奖励措施，激励更多的企业积极投入罕见病药物的研发；通过更多方式，提高罕见病的科普和预防。
带着这些问题，记者将联系全国人大代表予以解答，敬请关注闪电新闻客户端和3月5日11点30分山东电视新闻频道播出的《新闻午班车》。
闪电新闻记者 王雷涛 济南报道
